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Balance bénéfice risque

La crise sanitaire liée au coronavirus a mis en lumière une expression que les médecins et les experts utilisent quotidiennement, mais que le grand public connaît peu, la désormais fameuse « balance bénéfice-risque ».

Les espoirs et les craintes suscités par la vaccination anti-Covid ont rendu cette problématique encore plus prégnante que d’habitude, surtout depuis que deux des vaccins ont été suspectés d’être responsables d’effets secondaires imprévus, parfois mortels. Avant d’aborder l’instrument de pesée, la balance proprement dite, il convient d’analyser ce que sont les bénéfices et les risques en médecine.

Bénéfice

Un bénéfice est tout ce qui est attendu de positif par le patient et son médecin lorsque celui-ci propose à celui-là un examen complémentaire, un traitement, (qui peut être un médicament ou une intervention), ou encore une prise en charge quelconque (une psychothérapie ou de la kinésithérapie par exemple).

Ce bénéfice peut être curatif, préventif ou palliatif. Il peut concerner une maladie ou simplement un ou plusieurs symptômes. Il peut être ou non ressenti par le patient. D’une manière générale tout ce qui est de l’ordre de la prévention n’est pas ressenti, mais seulement compris (et encore pas toujours). Il est facile de comprendre que la vaccination empêche l’apparition d’une maladie infectieuse (même s’il existe des réfractaires à la vaccination), mais on ne peut pas ressentir dans sa chair ni dans son intellect le fait de ne pas contracter cette maladie.

Prenons un exemple, et imaginons un patient porteur d’un cancer du côlon, situation particulièrement fréquente, notamment dans ma discipline, la chirurgie viscérale. Une fois le diagnostic établi par des biopsies réalisées lors d’une coloscopie (pour laquelle le patient aura donné son consentement), un bilan d’extension est réalisé, au terme duquel plusieurs situations cliniques sont possibles. Dans le meilleur des cas, la tumeur est localisée, et pourra faire l’objet d’une exérèse chirurgicale. Le bénéfice attendu est ici curatif : l’intervention est le seul traitement susceptible de guérir le patient (dans nettement plus d’un cas sur deux pour ce type de cancer localisé). C’est donc un bénéfice très important. Cependant, si le patient n’avait aucun symptôme avant l’intervention, et que la découverte de son cancer  a été fortuite, il saura qu’il y a un bénéfice, mais il ne le ressentira pas concrètement, contrairement aux éventuels effets indésirables de l’intervention, comme par exemple des douleurs postopératoires ou des troubles du transit intestinal qui pourraient lui faire regretter de s’être fait opérer, sans parler d’éventuelles complications chirurgicales. Si, en revanche, le patient a été opéré en occlusion, il verra immédiatement le bénéfice obtenu avec la disparition quasi immédiate des symptômes d’occlusion intestinale (douleurs et vomissements).

Une fois l’intervention acceptée par le patient et réalisée par le chirurgien, la pièce opératoire va être analysée en anatomo-pathologie (« ana-path » en abrégé), et le dossier du patient présenté en RCP (Réunion de Concertation Pluridisciplinaire). Si les ganglions sont envahis par des cellules cancéreuses, il va être proposé au patient une chimiothérapie dite adjuvante, dont le but est prophylactique (préventif). Il s’agit en effet d’éviter le développement ultérieur de métastases. Dans ce cas le bénéfice attendu est aléatoire (la chimiothérapie peut ne pas fonctionner), et, là encore, non perceptible par le patient, contrairement aux effets secondaires désagréables de ce type de traitement.

Autre situation clinique en rapport avec le cancer du côlon, un autre patient présente des métastases hépatiques et pulmonaires inopérables, soit au moment du diagnostic (métastases synchrones), soit lors de la surveillance postopératoire (métastases métachromes). Dans ce cas tout ce qui pourra lui être proposé sera d’ordre palliatif. Les bénéfices espérés seront une amélioration de l’état clinique du patient (atténuation des symptômes), et/ou un allongement de sa survie, en sachant que les deux objectifs sont parfois inconciliables, quand les effets secondaires de la chimiothérapie obèrent la qualité de vie du patient.

En ce qui concerne la Covid-19, les bénéfices attendus de la vaccination sont de deux ordres, individuel et collectif. Individuellement on sait que les différents vaccins évitent aux sujets vaccinés de développer des formes graves. Collectivement, on ne sait pas encore avec certitude si un individu vacciné peut être contaminant, mais le bénéfice attendu est le développement d’une immunité collective qui devrait venir à bout de la pandémie. Dans cette optique, se faire vacciner est également un acte citoyen. Les bénéfices individuels et collectifs se rejoignent puisque la protection individuelle contre les formes graves diminue ce que l’on appelle la « tension » en réanimation, et donc est bénéfique pour le système de santé tout entier, et pas seulement pour les personnes vaccinées.

Effet thérapeutique – Effet  secondaire

Un traitement, quel qu’il soit, a toujours un effet thérapeutique qui est, pour les médicaments, celui pour lequel le laboratoire pharmaceutique a obtenu une AMM (Autorisation de Mise sur le Marché). On peut aussi le qualifier d’effet primaire. Un médicament hypotenseur fait baisser la pression artérielle, et un antidiabétique oral régule la glycémie. Cet effet thérapeutique est le bénéfice que le corps médical attend d’un médicament.

Il arrive fréquemment qu’une molécule ait un effet principal (primaire), qui est donc l’effet thérapeutique, et un ou plusieurs effets secondaires, qui ne sont pas nécessairement indésirables. Citons un exemple célèbre, celui du Viagra©. Ce médicament était à l’origine destiné à soigner des problèmes cardiaques. Les hommes traités avec cette molécule se sont vite aperçus d’un effet secondaire particulièrement bienvenu sur la qualité de leur érection. Le laboratoire a changé sa stratégie, et commercialisé le Viagra© dans le traitement des troubles de l’érection. Le caractère fortuit de cette découverte porte le joli nom de « sérendipité ». Mais il faut bien reconnaître que la plupart des effets secondaires sont malheureusement indésirables, et que le patient et son médecin se passeraient volontiers de leur présence.

Effet indésirable

Les effets indésirables des médicaments sont très nombreux, et tous ceux qui sont connus au moment de la commercialisation du produit doivent figurer sur la notice  obligatoirement  présente dans l’emballage du  médicament. On sait par exemple que les vaccins peuvent entraîner fréquemment des réactions locales ou générales fugaces, sans aucune conséquence. D’autres ne seront découverts qu’après la mise sur le marché du produit, grâce à la pharmacovigilance, qui consiste à signaler aux autorités sanitaires tous les effets indésirables inhabituels décrits par les patients. C’est de cette manière qu’ont été rapidement connus les cas de thromboses veineuses et d’embolies pulmonaires, parfois mortelles, survenus chez certaines personnes ayant reçu le vaccin Astra Zeneca. L’Agence européenne du médicament a étudié ces cas, et a conclu qu’il y avait un lien de causalité entre l’injection du vaccin et l’accident thromboembolique (la simple coïncidence fortuite aurait été possible, ces accidents étant très fréquents dans la population en dehors de la vaccination, ne serait-ce que chez les femmes qui prennent la pilule contraceptive). Cependant ce vaccin n’a pas été retiré du marché (contrairement à d’autres médicaments comme le tristement célèbre Médiator©) en raison d’une balance bénéfice-risque très largement bénéficiaire. Les autorités sanitaires se sont contentées d’en modifier les indications, en le réservant aux sujets de plus de 55 ans (les cas de thromboses ayant été décrits chez des sujets jeunes), et la population française s’est mise à bouder ce vaccin jugé à tort trop dangereux, surtout par comparaison avec les vaccins à ARN messager.

Plus récemment un nouveau vaccin contre la Covid-19, celui de Johnson et Johnson (le vaccin Janssen), a été également accusé de générer des accidents thromboemboliques. Bien que l’incidence au moment de la suspension temporaire du vaccin n’ait été que de 6 cas pour 7 millions de personnes ayant reçu ce vaccin aux États-Unis, la FDA (l’agence américaine du médicament) a suspendu son usage le temps d’étudier ces cas, en vertu du principe de précaution. Et pourtant, cela fait moins d’un cas par million de personnes vaccinées (dont un décès), ce qui, objectivement, est un chiffre dérisoire. La suspension a d’ailleurs été rapidement levée.

En chirurgie aussi il existe des effets indésirables des interventions, qui vont du simple inconfort postopératoire à la complication plus ou moins grave, parfois létale. Certaines de ces complications sont connues et attendues, comme l’iléus postopératoire après chirurgie colique ou l’abcès de paroi, d’autres sont plus inhabituelles, et leur survenue surprend en général l’opérateur et désole l’opéré. Les complications peuvent être liées au geste lui-même (complications chirurgicales), à l’anesthésie nécessaire (complications anesthésiques), ou être liées à l’état général du patient, comme un AVC ou un infarctus du myocarde (complications dites médicales).

Risque – Événement indésirable

Le risque est une notion statistique. C’est la probabilité de survenue d’un événement (comme la sortie d’un des six numéros quand on lance un dé), que celui-ci soit bénéfique (le numéro attendu), neutre ou délétère (le mauvais numéro). Dans le premier cas le risque a tendance à être qualifié de chance. On dira par exemple que la chance de gagner au Loto est de 1 sur x millions. Un risque s’exprime par une proportion (un sur six dans l’exemple du dé) ou par un pourcentage.

Mais tout cela est assez théorique, car, en réalité, on appelle « risque » la survenue possible d’un événement indésirable, et non plus la probabilité de survenue d’un événement quelconque. Par exemple la pratique de l’alpinisme expose au risque de chute, souvent mortelle. On rappelle que le risque (dans le sens où ce terme est actuellement employé) n’est pas le danger, mais l’exposition, volontaire ou non, à un danger (la montagne est un danger, et l’alpinisme un risque, que certains ne peuvent pas s’empêcher de courir, parfois au prix de leur vie).

Tout risque peut être représenté par trois chiffres : sa fréquence de survenue, sa gravité et sa criticité, qui est le produit  de l’une par l’autre.

En médecine hospitalière la démarche de gestion des risques désigne une fonction transversale, animée par un coordonnateur de la gestion des risques associés aux soins (CGRAS), qui a pour mission d’analyser (a priori et a posteriori) les risques (cartographies des risques), et à mettre en œuvre des procédures pour en limiter la fréquence et la gravité.

Tout le monde connaît les risques pour les patients, surtout quand ils sont étiquetés comme sujets à risques (l’obésité est une situation à risque vis-à-vis de la Covid). Mais les praticiens sont également exposés au risque, celui de la judiciarisation. Et quand on évoque les spécialités à risques (anesthésie, chirurgie, obstétrique), il est question des médecins qui exercent ces spécialités.

Les risques inhérents à toute proposition thérapeutique doivent être exposés aux patients, avec l’obligation de respecter deux objectifs contradictoires, celui d’informer le plus honnêtement possible et celui de ne pas trop inquiéter un patient qui pourrait refuser le traitement proposé, pour de mauvaises raisons.

Enfin, comment ne pas rapporter la phrase rituelle que chacun connaît et répète à l’envi : « le risque zéro n’existe pas » ? Le risque zéro est comme l’horizon, il recule au fur et à mesure que l’on croit l’approcher. Rappelons que l’on peut mourir après la prise d’un médicament aussi banal et souvent prescrit que le paracétamol, l’antalgique de base que tout le monde a pris au moins une fois dans sa vie.

Balance bénéfice-risque

De tout acte thérapeutique le patient doit attendre un bénéfice. Mais il doit savoir également qu’il y a nécessairement un risque associé à cet acte, celui de donner lieu à un événement indésirable (on a vu plus haut que « risque » et « événement indésirable » sont en pratique synonymes). La mise en œuvre de l’acte n’a de sens qui si le bénéfice espéré est supérieur au risque redouté. C’est cette évaluation que l’on appelle « balance bénéfice-risque », en imaginant une balance à l’ancienne, de type balance de Roberval, avec un plateau à chaque extrémité du bras. Dans un des plateaux sont symboliquement placés les bénéfices, dans l’autre les risques. C’est avec cette balance dans une main et les yeux bandés que la Justice est habituellement représentée.

Cette notion de balance existe individuellement et collectivement. Dans le premier cas, le médecin informe son patient des bénéfices attendus de traitement qu’il lui propose, et des risques que celui-ci lui fait prendre. In fine c’est le patient, aidé par le médecin, qui décide de quel côté penche la balance dans son cas personnel. Si c’est du côté des bénéfices, il acceptera le traitement ; si c’est du côté des risques, il le refusera. Mais il ne faut pas se voiler la face : si le bénéfice est facilement appréhendé, il n’en est pas de même du risque individuel, et la fameuse balance s’apparente plutôt à la technique « du doigt mouillé », avec une grande part d’incertitude liée au fait que les statistiques, qui sont établies sur des populations, ne sont pas transposables à l’échelon individuel.

En revanche il est beaucoup plus facile de calculer ce rapport bénéfice/risque sur une population. Si je reviens à la vaccination contre la Covid-19, les statistiques le montrent sans ambiguïté : le risque de mourir de la maladie pour un individu quelconque est infiniment supérieur à celui de mourir d’un accident thromboembolique lié à l’injection d’un vaccin. Cela ne se discute même pas. Mais cet argument rationnel, valable pour la population, n’est pas toujours pris en compte par un individu précis quand il s’agit pour lui de passer à l’acte, et de présenter son épaule à l’aiguille du vaccinateur. Cette personne, perdant toute rationalité, risque fort de ne penser qu’au risque, si minime soit-il, et d’oublier le bénéfice, pourtant considérable. Et même si c’est très regrettable, c’est parfaitement compréhensible. De plus, concernant la vaccination contre la Covid-19, la suspicion ne touche pas tous les vaccins disponibles, mais essentiellement l’un d’entre eux. Beaucoup de Français sont impatients d’être vaccinés, à condition que ce soit avec un « bon » vaccin.

Par analogie, beaucoup de gens ont peur de prendre l’avion, alors que les mêmes personnes ne redoutent nullement de monter en voiture. Et pourtant, les statistiques sont sans appel : le risque de mourir dans un accident d’avion (mortalité aérienne) est très inférieur au risque de mourir dans un accident de la circulation (mortalité routière). Mais, en cas de crash d’un avion, le risque de mourir est proche de 100% pour chaque passager (létalité). Cet exemple met en exergue la différence, pratiquement jamais faite par les commentateurs, entre mortalité (le risque de mourir  dans un accident d’avion, très faible) et létalité (le risque de mourir dans un accident d’avion précis,  majeur). Contrairement à ce qui nous est dit tous les jours, le risque de mourir de la Covid quand on l’a contractée ne s’appelle pas « mortalité » mais « létalité ». La mortalité, ce sont les 100 000 personnes décédées de la Covid dans la population française, à l’heure où ces lignes sont écrites. Lourd bilan…

La létalité dépend beaucoup de l’âge des patients contaminés, et elle est très importante au-delà de 85 ans.

Information

La première cause de plainte de patients envers le corps médical est le défaut d’information, d’où la nécessité impérieuse pour un médecin d’informer ses patients des conséquences positives (bénéfices) et négatives (risques, autrement dit les effets indésirables) des traitements qu’il leur propose, et de « tracer » cette information (en langage vernaculaire, l’écrire quelque part dans le dossier). Cette information doit être claire, sincère et loyale. C’est la clarté qui est le critère le plus difficile à obtenir, car elle oblige le médecin à transposer dans un langage compréhensible par tout le monde ce qu’il énoncerait plus facilement avec les mots du vocabulaire médical. L’exemple le plus parlant d’information claire et concise est la phrase qui se trouve inscrite sur tous les paquets de cigarettes : « Fumer tue ». Chacun sait que cela ne dissuade pas de fumer, hélas, mais cette formule choc a l’avantage d’être concise et parfaitement claire. L’information doit être orale toujours, et si possible également écrite, par exemple en faisant des schémas ou en donnant au patient des formulaires explicatifs émanant de sociétés savantes. Cela permet au patient de lire plus tard ces documents, à tête reposée. Et cela laisse une trace écrite dans le dossier.

Une autre difficulté est de s’assurer que le patient a bien compris l’information. Tous les médecins savent que la légitime anxiété des patients placés dans ce type de situation nuit à leur compréhension de l’information reçue, et que la plupart n’oseront pas avouer qu’ils n’ont pas tout compris de ce qui leur a été expliqué. D’autres patients sont dans le déni, notamment après l’annonce d’un diagnostic grave. Ils ont reçu l’information, mais leur cerveau refuse de l’entendre. C’est beaucoup plus fréquent qu’on ne le croit.

Sur un plan collectif, le moins que l’on puisse dire c’est que nous sommes surinformés en matière sanitaire, quel que soit les médias avec lesquels nous choisissons de nous informer. Et la difficulté, pour le citoyen, c’est de faire le tri entre des informations pas toujours claires et parfois contradictoires, et, surtout, de détecter et rejeter les fake news. Vaste programme…

Consentement – Refus

Il est indispensable de recueillir le consentement d’un patient avant tout acte médical, que ce consentement soit écrit ou plus souvent simplement oral. Faire un toucher vaginal à une patiente sans lui demander son autorisation est juridiquement assimilable à un viol, de même que pour le toucher rectal. Et cela était vrai même avant le mouvement #MeToo.

Mais il faut bien reconnaître que les médecins n’ont pas toujours appliqué cette règle, dans un passé pas si lointain que cela. Il m’arrive encore assez souvent d’entendre certains médecins répondre à un patient demandant s’il ne pouvait pas être dispensé de telle ou telle mesure contraignante, « ce n’est pas négociable ».

Le contraire du consentement, c’est le refus de soin. Et même si le médecin ne comprend pas le refus éventuel d’un patient, et qu’il le juge dangereux pour sa santé, il doit le respecter, sauf dans de rares cas particuliers, comme par exemple une décision des parents mettant en danger la vie de leur enfant.

Lorsque le patient a reçu l’information adéquate pour prendre sa décision, son consentement est dit « éclairé ». La trace du consentement éclairé du patient pour une intervention et pour l’anesthésie qui l’accompagne doit figurer dans le dossier. Si un patient refuse de signer ce document, le chirurgien est en droit de refuser d’opérer le patient, et l’anesthésiste de l’endormir.

Quand un patient accepte de participer à un essai clinique, il doit signer un consentement très détaillé, souvent de plusieurs pages.

Principe de précaution

Selon l’excellent site internet La Toupie  http://www.toupie.org/dictionnaire/, le principe de précaution peut se définir de la manière suivante : « Le principe de précaution est un principe philosophique qui a pour but de mettre en place des mesures pour prévenir des risques, lorsque la science et les connaissances techniques ne sont pas à même de fournir des certitudes, principalement dans le domaine de l’environnement et de la santé. »

Prévention et précaution appartiennent au domaine de la prudence. Là où la prévention s’occupe des risques avérés, la précaution s’intéresse aux risques potentiels, tels que ceux dont il est question dans cet article.

Le principe de précaution a été défini et entériné lors du Sommet de Rio en 1992 (Déclaration de Rio). En 1995, en France, la loi Barnier a ajouté à la définition de Rio les notions de « réaction proportionnée » et de « coût économiquement acceptable ».

La France a inscrit le principe de précaution (ou plus exactement la Charte de l’environnement) dans sa Constitution en février 2005, dans les termes suivants : « Lorsque la réalisation d'un dommage, bien qu'incertaine en l'état des connaissances scientifiques, pourrait affecter de manière grave et irréversible l'environnement, les autorités publiques veilleront, par application du principe de précaution, et dans leurs domaines d'attribution, à la mise en œuvre de procédures d'évaluation des risques et à l'adoption de mesures provisoires et proportionnées afin de parer à la réalisation du dommage. »

Si le principe de précaution a été instauré en matière environnementale, il a été ensuite étendu au domaine sanitaire qui nous occupe ici, notamment à la suite des affaires dites du sang contaminé ou de la vache folle.

Si on s’amusait à appliquer au principe de précaution la notion de balance bénéfice-risque, on constaterait qu’il est possible de mettre à son débit le frein qu’il représente pour la recherche médicale. En effet, si ce principe avait eu cours en Angleterre à la fin du XVIIIème siècle, jamais le docteur Edward Jenner n’aurait pu mettre au point le vaccin contre la variole (la forme humaine de la vaccine de la vache), premier vaccin inventé dans le monde, qui a permis l’éradication totale, deux siècles plus tard, de la variole, dont les historiens de la médecine estiment qu’elle est la maladie qui a tué le plus de monde dans l’histoire de l’humanité, alors qu’elle n’est même plus connue des jeunes étudiants en médecine.

Par comparaison avec cette tueuse de masse que fut la variole, la Covid-19 ressemble à un banal délinquant de fait divers, ce qu’elle n’est évidemment pas.

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